上海科学家构建新型工具 拓展基因编辑适用范围

时间:2019-08-20 14:30 作者:

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心9日发布消息称,该中心的仇子龙研究组与复旦大学中山医院王小林教授实验室合作完成了一项新研究,构建出多种新型工具,让基因编辑窗口更加多样化、脱靶风险显著降低,相关研究成果于9日在线发表于国际学术期刊《自然-通讯》杂志。

  现在全球有约7000种罕见病,占所有疾病的10%。科学界尝试用基因编辑技术去解决罕见病的难题。基因编辑好比用“剪刀”对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等,其作用包括改良植物性状、治疗恶性疾病等。其中,单碱基编辑技术是一种高精度基因编辑技术,自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来,这项技术被寄予厚望。

  仇子龙研究组方面表示,理论上讲,单碱基编辑系统可用于数百种遗传病的治疗,具有极大的临床应用潜力。但现有CBE(胞嘧啶碱基编辑器)系统的编辑窗口依然有限,极大地限制了该系统的适用范围。该研究组对新近发现的十多种七鳃鳗来源的胞苷脱氨酶进行了系统性筛选,在此基础上构建了新型CBE系统,其编辑窗口更加多样化,且编辑范围明显增加,为单碱基编辑技术的更广泛应用提供了有力工具。(中新网)